±¹³» À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ß»çÀÎ ÁøÅ©·¡ÇÁÆ®´Â ¡®Á¦30ȸ ±¹Á¦¼¼Æ÷À¯ÀüÀÚÄ¡·áÇÐȸ¡¯(ISCT 2024, ij³ª´Ù ¹êÄí¹ö)¿¡¼ ÀÚü °³¹ßÇÑ ¡®AAV ITR¡¯ ±â¼ú °ü·Ã ¿¬±¸ °á°ú¸¦ ¹ßÇ¥Çß´Ù°í 11ÀÏ ¹àÇû´Ù.
ÁøÅ©·¡ÇÁÆ® À̸íÀº Çõ½Å¿¬±¸¼ÒÀåÀº 5¿ù 29ÀÏ ¡®À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ÀÖ¾î¼ AAV ITRÀÇ ºñ´ëĪ º¯Çü(GC-modITR)ÀÌ °¡Á®´ÙÁÖ´Â Çâ»óµÈ ÀÌÁ¡¡¯(Enhanced Benefits Based Upon Asymmetrically Modified Inverted Terminal Repeats [GC-modITR] of AAV in Gene Therapy)À̶ó´Â ÁÖÁ¦·Î ÀÚü º¸À¯ÇÑ º¯ÇüµÈ ITR ±â¼ú¿¡ ´ëÇÑ ¼³¸íÀ» ÁøÇàÇß´Ù.
AAV ITRÀº DNA º¹Á¦ÀÇ °³½Ã µ¿¾È ÇÁ¶óÀ̸ӷμ ÀÛ¿ëÇÏ´Â ¾çÂÊ ¸»´Ü 2°³·Î ±¸¼ºµÈ ¿ª ¹Ýº¹ ±¸Á¶¸ç, ¾à 145°³ ´ºÅ¬·¹¿ÀƼµå(nucleotide) ¼¿ÀÇ Çì¾îÇÉ ±¸Á¶´Ù. ITRÀº AAVÀÇ DNA º¹Á¦(Replication)¿Í ÆÐŰ¡(Virus packaging)¿¡ ÀÖ¾î¼ ¸Å¿ì °áÁ¤Àû ¿ªÇÒÀ» ÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù.
À̸íÀº ¼ÒÀåÀº ¡°ÁøÅ©·¡ÇÁÆ®°¡ °³¹ßÇÑ AAV º¯Çü ITRÀÇ °æ¿ì ±âÁ¸ ITR ´ëºñ ºü¸£°í ³ôÀº ¹ßÇöÀ²À» º¸ÀδÙ. ¶ÇÇÑ 5¹è ÀÌ»ó Çâ»óµÈ ³ôÀº ÆÐŰ¡ È¿À²¼ºÀ» Áö´Ï±â ¶§¹®¿¡ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ÀÇ »ý»ê¼º ¹× ½ÃÀ强¿¡µµ Å« ÀÌÁ¡À» °¡Á®´Ù ÁÙ ¼ö ÀÖÀ» °Í¡±À̶ó°í °Á¶Çß´Ù.
ÁøÅ©·¡ÇÁÆ®´Â ¶ÇÇÑ À̹ø ISCT¿¡¼ ´Ù¼ö ±Û·Î¹ú ¹ÙÀÌ¿À ±â¾÷°ú AAV º¯Çü ITR ±â¼úÀÇ Àû¿ë ¹üÀ§ °¡´É¼º ¹× À§Å¹¿¬±¸°³¹ß(CRDO) »ç¾÷ ÆÄÆ®³Ê½Ê °ü·Ã ³íÀǸ¦ ÁøÇàÇßÀ¸¸ç, ¸¹Àº ±â¾÷µéÀÌ AAV À¯ÀüÀÚ¸¦ È°¿ëÇÑ CRDO »ç¾÷¿¡ °ü½ÉÀ» º¸¿´´Ù°í ¹àÇû´Ù.
ÁøÅ©·¡ÇÁÆ®´Â ¾Æµ¥³ëºÎ¼Ó±â¹Ý¹ÙÀÌ·¯½º(AAV)¸¦ È°¿ëÇÑ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ß ¾÷ü·Î, ÇöÀç ºñ¼Ò¼¼Æ÷Æó¾Ï Ä¡·áÁ¦ÀÎ ¡®RX001¡¯ °³¹ß°ú À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ CRDO »ç¾÷À» ¿µÀ§ÇÏ°í ÀÖ´Ù.
ÁøÅ©·¡ÇÁÆ® ¼Ò°³
ÁÖ½Äȸ»ç ÁøÅ©·¡ÇÁÆ®´Â 2020³â 8¿ù 18ÀÏ ¼³¸³µÈ ¡®ÃæºÏÀÇ´ë Á¾¾ç¿¬±¸¼Ò(¹è¼®Ã¶ ±³¼ö)¡¯ ±â¼ú ±â¹Ý ½Å¾à °³¹ß ±â¾÷ÀÌ´Ù. ÁøÅ©·¡ÇÁÆ®´Â 1991³â ÀÌ·¡ ²ÙÁØÈ÷ ÀÎü º»¿¬ÀÇ Ç×¾Ï ¹æ¾î±âÀü¸¸À» ¿¬±¸ÇÑ ¹è¼®Ã¶ ±³¼öÀÇ ¿¬±¸ ¼º°ú¸¦ Ç×¾ÏÀ¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦·Î °³¹ßÇϱâ À§ÇØ ¼³¸³µÆ´Ù.
¾ð·Ð¿¬¶ôó: ÁøÅ©·¡ÇÁÆ® °æ¿µÁö¿øÆÀ ·ùÁ¤¼® Â÷Àå 02-400-8890
ÀÌ ´º½º´Â ±â¾÷¡¤±â°ü¡¤´Üü°¡ ´º½º¿ÍÀ̾ ÅëÇØ ¹èÆ÷ÇÑ º¸µµÀÚ·áÀÔ´Ï´Ù.